2022년 6월, FDA는 “ 올리고뉴클레오타이드 치료제 개발을 위한 임상 약리학적 고려 사항”에 대한 새로운 지침 초안을 발표했습니다. 이 지침은 업계의 올리고뉴클레오타이드 치료제 개발을 지원하기 위한 권고 사항을 제시합니다. 이는 올리고뉴클레오타이드 치료제 개발자와 제조업체에게 새로운 과제를 제시합니다. Kymos의 올리고뉴클레오타이드 부서장인 마리아 파우스는 새로운 지침의 내용과 Kymos가 지침 구현을 어떻게 지원할 수 있는지 설명합니다.
“새로운 FDA 가이드라인 초안은 올리고뉴클레오타이드 치료제 개발 과정에서 약동학, 약력학 및 안전성 평가 에 대한 권고 사항 에 중점을 두고 있습니다. Kymos는 이러한 모든 활동에서 고객에게 지원을 제공할 수 있습니다.” Maria Fauth가 첫 번째 개요로 시작합니다.
올리고뉴클레오타이드 치료제의 개발은 여러 측면에서 저분자 또는 생물학적 제제의 약물 개발을 따릅니다. 그럼에도 불구하고, 올리고뉴클레오타이드 치료제는 저분자 또는 생물학적 제제와 비교하여 고려해야 할 몇 가지 고유한 특성을 가지고 있습니다. 예를 들어, 올리고 치료제의 혈장 약동학은 표적 조직 분포, 약력학, 안전성 또는 효능을 반영하지 못할 수 있습니다.
마리아 파우스는 Kymos가 개발 단계에서 여러분의 삶을 어떻게 더 편리하게 만들어 줄 수 있는지 설명합니다. “먼저, GLP에 따라 생물분석법을 적용한 하이브리드화 ELISA 또는 LC-MS/MS를 사용하여 올리고 치료제의 혈장 농도를 측정합니다. 그런 다음, 검증된 WinNonLin 소프트웨어를 사용하여
약동학 평가를 수행합니다. 혈장 약동학만으로 충분하지 않은 경우, Kymos는 최첨단 ECLA 시스템을 사용하여 필요한 약력학적 바이오마커를 빠르고 쉽게 정량화 할 수 있습니다.”
사실, 모든 여정은 바로 이 바이오마커 결정으로 시작되었습니다.
“우리는 수년 전부터 재현 가능한 생물 분석법의 필요성을 인지하고 이를 실행에 옮겼습니다.”라고 마리아 파우스는 설명합니다. “이미 2017년부터 다양한 조직과 생체액에서 qPCR을 통해 바이오마커 miRNA에 대한 GLP 규정을 준수하는 생물 분석법을 개발하고 검증하기 시작했습니다. 그 이후로 다른 핵산 및 응용 분야로 연구 영역을 확장해 왔습니다. 이제 FDA가 이 새로운 지침에서 검증된 생물 분석법의 필요성을 명시적으로 지적함 에 따라, 우리는 그 필요성을 확신하게 되었습니다.”
그러나 FDA는 한 걸음 더 나아가고 있습니다. 새로운 지침 초안에서 FDA는 새로운 화학적 변형 및 기타
FDA 권고에 대한 응답으로 마리아 파우스는 면역원성에 대한 Kymos의 광범위한 경험에 대해 간략하게 설명합니다.
” 저희는 바르셀로나와 프랑크푸르트에 각각 한 곳씩, 면역원성 검사를 전담하는 두 곳을 운영하고 있습니다. 저희의 풍부한 경험을 바탕으로, 개발 과정에서 발생할 수 있는 모든 면역원성 문제를 해결해 드릴 준비가 되어 있습니다.”
결론적으로, Kymos의 모든 팀은 본 가이드라인 시행에 대해 기꺼이 상담해 드리고 올리고뉴클레오타이드 치료제 개발을 지원해 드리겠습니다. 더 자세한 정보는 commercial@kymos.com 으로 문의해 주세요. 11월 16일부터 18일까지 오스트리아 빈에서 열리는 TIDES에서 Maria Fauth를 직접 만나보실 수도 있습니다.
여러분의 편의를 위해 전체 가이드라인을 여기에서 확인하실 수 있습니다.
