Il Premio Nobel per la Medicina 2024 porta un riconoscimento tanto atteso a una molecola un tempo trascurata: i microRNA, o miRNA. Quest’anno, il premio viene assegnato agli scienziati e ricercatori Victor Ambros e Gary Ruvkun per la scoperta e la caratterizzazione dei microRNA e del loro ruolo nella regolazione dell’espressione genica.
Per decenni, i miRNA sono stati liquidati come “rifiuti biologici” e considerati di scarsa importanza funzionale. Ma oggi, con la crescente comprensione di come queste piccole molecole possano influenzare le malattie o fungere da biomarcatori genetici, i miRNA stanno assumendo un ruolo centrale nell’innovazione diagnostica e terapeutica.
La nostra sede tedesca (in precedenza Prolytic) è pioniera nel campo della bioanalisi dei miRNA dal 2016. Pertanto, ci posizioniamo come innovatori in questo settore, sviluppando e convalidando metodi per quantificare i miRNA secondo le linee guida GLP.
Nel presente articolo esploriamo cos’è il miRNA, le sue funzioni e possibilità terapeutiche e come gestiamo la sua analisi nei nostri laboratori.
Che cosa sono i miRNA? Funzioni e possibilità terapeutiche
I miRNA sono piccoli RNA a singolo filamento che in genere hanno una lunghezza compresa tra 20 e 24 nucleotidi e non codificano per proteine. Sono responsabili della regolazione dell’espressione genica, indicando quali geni vengono “attivati” o “disattivati” all’interno della cellula. Questa funzione chiave svolge un ruolo nella regolazione dei processi cellulari, tra cui la normale crescita, differenziazione e morte cellulare.
Pertanto, nei prossimi anni i miRNA avranno un grande futuro come biomarcatori per una varietà di patologie. Alcuni miRNA compaiono a determinati livelli in seguito a stati patologici; pertanto, questi miRNA possono essere impiegati come marcatori diagnostici precoci e precisi. Per questo motivo, svolgono un ruolo fondamentale come potenziali biomarcatori in settori come l’oncologia o la medicina cardiovascolare, dove la diagnosi precoce è fondamentale.
Oltre ai biomarcatori genetici, anche le terapie basate sui miRNA sono state esplorate per il loro potenziale utilizzo terapeutico. Scienziati e ricercatori stanno studiando come imitare o inibire specifici miRNA per modulare l’espressione genica e colpire malattie come il cancro o disturbi genetici. Sono stati registrati alcuni studi clinici per il trattamento di patologie come l’epatite C.
Questo Premio Nobel sottolinea l’importanza di queste minuscole molecole e del loro utilizzo come biomarcatori per la diagnosi precoce, nonché il loro potenziale per trasformare gli approcci terapeutici personalizzati. Al momento, non esistono farmaci a base di miRNA approvati dalla FDA, ma l’attenzione che questo premio suscita, unita ai progressi tecnologici, lascia intravedere un futuro roseo.
Kymos Group e miRNA: un impegno per l’innovazione
Sebbene la ricerca sui miRNA fosse ancora nelle fasi iniziali e la comunità scientifica stesse ancora valutando il potenziale di queste molecole, la nostra sede tedesca ha riconosciuto che la ricerca sui miRNA sarebbe diventata centrale nella medicina molecolare del futuro.
Sfruttando l’esperienza del nostro dipartimento di bioanalisi degli acidi nucleici e con la collaborazione dell’Università Tecnica di Darmstadt e del Governo Tedesco, nel 2016 abbiamo iniziato a sviluppare e validare metodi bioanalitici specificamente progettati per la quantificazione dei miRNA, posizionandoci come leader nel settore prima di molti altri. Frutto di questa ricerca è stato anche il conseguimento di un dottorato di ricerca.
Sebbene l’analisi di mRNA e miRNA possa essere eseguita da molti laboratori, è molto più difficile trovare metodi di quantificazione affidabili. Il nostro sito tedesco fornisce metodi validati che garantiscono accuratezza e riproducibilità, nel rispetto delle Buone Pratiche di Laboratorio (GLP).
Ciò è garantito dal nostro team di acidi nucleici in Germania, che si avvale di esperti con anni di esperienza nel lavoro con DNA e RNA e che hanno concentrato i propri sforzi sullo sviluppo e la convalida di metodi standardizzati e riproducibili per un’ampia varietà di oligonucleotidi.
Quantificazione dei miRNA: i nostri esperti in RT-qPCR
Come visto in precedenza, quantificare accuratamente i miRNA richiede scienziati specializzati, ma anche tecniche e attrezzature all’avanguardia. Queste molecole sono presenti in quantità estremamente ridotte nei campioni biologici e anche piccole variazioni nei livelli di miRNA possono essere significative nella diagnosi di una malattia.
Il nostro sito tedesco è specializzato nella PCR quantitativa a trascrizione inversa (RT-qPCR), una tecnica ideale per l’analisi dei miRNA. Questa tecnica specifica possiede la precisione, la sensibilità e la specificità necessarie per quantificare ed eseguire misurazioni esatte anche delle più piccole quantità di miRNA.
La combinazione della RT-qPCR con la nostra decennale esperienza di collaborazione con grandi aziende farmaceutiche, piccole aziende biotecnologiche e innovatori nella terapia genica garantisce che i nostri metodi siano robusti, affidabili e clinicamente idonei. Kymos Group è inoltre specializzata nel trasferimento di metodi e nella ricerca e sviluppo di base per lo sviluppo ex novo di metodi bioanalitici per l'analisi di acidi nucleici, non solo per l'analisi di miRNA, ma anche di altri acidi nucleici come mRNA, siRNA, aptameri, antagomiR o DNA.
Conclusioni
Il futuro della ricerca sui miRNA è ricco di promesse e potenzialità. Con l’aumento delle nostre conoscenze sui miRNA, aumenteranno anche le possibilità di applicazione di queste molecole nella diagnosi precoce e nelle terapie mirate. In questa prospettiva futura, i miRNA potrebbero offrire nuovi strumenti per la diagnosi precoce delle malattie, il monitoraggio della loro progressione e il trattamento delle stesse, intervenendo direttamente sulle cause profonde grazie a trattamenti personalizzati, adattati al profilo genetico di ogni individuo.
Siamo orgogliosi di affermare che Kymos Group, e in particolare il nostro sito tedesco, ha contribuito al successo di questa molecola, in precedenza data per scontata. Grazie alla nostra tradizione di anticipazione dei progressi scientifici e al nostro impegno nel colmare il divario tra scoperta scientifica e applicazione clinica, siamo pronti a supportare la prossima ondata di progressi nel campo dei miRNA e dell’RNA.
Infine, vogliamo congratularci sia con Victor Ambros che con Gary Ruvkun per il loro premio Nobel, poiché questo premio è un riconoscimento sia del loro lavoro sia dell’importanza dei miRNA.
Per maggiori informazioni su questi progressi o per assistenza con i vostri progetti sugli acidi nucleici, contattate commercial@kymos.com . Saremo lieti di fornirvi consulenza e supporto dettagliati.
