Il nuovo vaccino contro il COVID-19 sviluppato da Pfizer/BioNTech è stato approvato dall’EMA lo scorso dicembre e ora anche quello di Moderna sta seguendo l’esempio. Entrambi si basano sulla tecnologia mRNA e rappresentano un tipo di vaccino molto diverso rispetto a quelli tradizionali. Mentre il grande pubblico sta appena iniziando a scoprire la tecnologia mRNA, la Dott.ssa Meike Saul è un’esperta nella ricerca sull’RNA e collabora con Prolytic GmbH da molti anni. È stata invitata a fornirci una panoramica più approfondita dell’entusiasmante mondo dell’RNA.
La Dott.ssa Saul è a capo di un gruppo di ricerca presso l’Università Tecnica di Darmstadt ed è specializzata in microRNA (miRNA), piccole molecole che svolgono un ruolo importante in diverse malattie come il cancro. “Gli RNA, e in particolare i miRNA, sono particolarmente importanti nella medicina personalizzata”, inizia la Dott.ssa Saul. “Come biomarcatori, i miRNA possono essere utilizzati per determinare la malattia, la progressione o per la stratificazione. L’RNA funge anche da bersaglio per lo sviluppo di terapie e vaccini a RNA. Ad esempio, fino all’inizio degli anni ’20, la tecnologia dei vaccini a RNA era considerata un grande potenziale, ma non era ancora pronta per il mercato. Con il COVID-19, la situazione è cambiata. In particolare, lo sviluppo di vaccini a base di RNA messaggero (mRNA) contro il COVID-19 da parte di Pfizer/BioNTech e Moderna ha posto questa tecnologia sotto i riflettori”, conclude.
Secondo il Dott. Saul, i vaccini a base di mRNA recentemente registrati hanno dimostrato i vantaggi della tecnologia dell’RNA, a partire da uno sviluppo molto più rapido:
Non è un caso che i vaccini a mRNA siano stati i primi ad essere disponibili. Con i vaccini tradizionali, si assumono virus attenuati o proteine virali purificate per addestrare il sistema immunitario a riconoscere il virus. Lo sviluppo è costoso, richiede tempo e può essere accompagnato da gravi effetti collaterali. Ma i vaccini a mRNA sono diversi: al soggetto viene iniettato mRNA che codifica un frammento proteico virale che consente alle cellule di tradurre e generare il frammento proteico virale direttamente nell’organismo, guidando il sistema immunitario a neutralizzare il virus vero e proprio.
Alcuni vantaggi dei vaccini a mRNA rispetto a quelli convenzionali:
- Dopo un po’ di tempo, l’organismo degrada l’mRNA, provocando meno effetti collaterali rispetto ai vaccini convenzionali.
- La produzione di vaccini a mRNA è relativamente più economica e può essere facilmente ampliata.
- I virus tendono a cambiare e mutare per sopravvivere, ma i vaccini a mRNA sono in grado di affrontare queste mutazioni meglio dei vaccini convenzionali.
Considerata la minaccia rappresentata dalla comparsa di nuovi ceppi di COVID, l’adattabilità dei vaccini a mRNA rappresenta una vera e propria rivoluzione nella lotta contro la pandemia.”
La Dott.ssa Meike Saul riflette sull’effetto positivo che questi nuovi sviluppi stanno avendo sul suo lavoro sull’RNA presso la TU Darmstadt e sulla sua collaborazione con la sussidiaria di Kymos, Prolytic:
“La mia ricerca mira a identificare nuove funzionalità dei miRNA e il loro ruolo nella comunicazione intercellulare nel cancro e nelle malattie autoimmuni. L’obiettivo di questa ricerca è trasferire questi risultati in applicazioni cliniche per migliorare le strategie di trattamento, attraverso nuove terapie a RNA e biomarcatori basati sui miRNA. Per questo motivo abbiamo avviato la nostra collaborazione con Prolytic.”
Afferma: “La necessità di analisi valide dell’RNA è più elevata che mai ora che i vaccini a base di mRNA hanno ottenuto un’accettazione significativamente maggiore nell’industria farmaceutica tra investitori e governi. Per questo motivo abbiamo unito le forze con gli esperti di bioanalisi GLP di Prolytic per avviare due progetti di ricerca sull’RNA finanziati a livello federale: il primo, completato nel 2019, si è concentrato sullo sviluppo e la convalida di un metodo analitico per quantificare i miRNA nel plasma secondo le linee guida GLP. Il secondo è un progetto attualmente in corso che mira a sviluppare un kit diagnostico per il cancro al polmone utilizzando miR-574-5p come marcatore tumorale e di stratificazione in uno studio di convalida su circa 150 pazienti affetti da cancro al polmone. Questa collaborazione con Prolytic ha garantito un finanziamento di circa 1,7 milioni di euro e mira a offrire l’opportunità di migliorare il trattamento antitumorale. “Proprio come con i vaccini a base di mRNA, i biomarcatori a base di miRNA possono aumentare l’efficacia delle terapie contro il cancro in modi senza precedenti”.
A questo punto, la Dott.ssa Meike Saul sottolinea quanto sia importante la collaborazione con Prolytic:
“In generale, l’analisi degli mRNA e persino dei miRNA non è così difficile, tuttavia stabilire metodi robusti per ottenere risultati preziosi è più complicato. Il team di Prolytic è stato un partner chiave nella collaborazione. Con i loro 30 anni di esperienza in bioanalisi e un ampio know-how in diverse tecniche, tipologie di studio e gruppi di sostanze, siamo stati in grado di sviluppare rapidamente un metodo di analisi riproducibile e affidabile per i miR.”
Prolytic ha potuto estendere la propria competenza a siRNA, mRNA e DNA, oltre alle collaborazioni di ricerca con il Dott. Saul. Un nuovo dispositivo basato su biglie magnetiche ad alta e media produttività consente a Prolytic di isolare e purificare automaticamente acidi nucleici, proteine e cellule. Ciò velocizza notevolmente l’analisi degli oligonucleotidi. Ad oggi, Prolytic ha supportato i propri clienti nei progetti di ricerca sugli oligonucleotidi utilizzati come biomarcatori, vaccini o RNA terapeutici e ora, come parte del gruppo Kymos, Prolytic non solo amplierà la propria offerta con ulteriore know-how nei test di potenza dei vaccini, ma punterà anche alla certificazione GMP per offrire servizi di CMC (Construction Manufacturing Conformity) per i medicinali per terapie avanzate. L’obiettivo per il futuro è supportare i clienti fino al rilascio dei lotti e alla produzione.
I vaccini Pfizer/BioNTech e Moderna saranno senza dubbio seguiti da molte altre applicazioni della tecnologia a RNA. I team di Kymos e della loro consociata tedesca Prolytic hanno l’opportunità di guidare l’implementazione di queste tecnologie in ambito clinico, contribuendo al contempo alla continua rivoluzione dell’RNA.
PROYTIC GmbH è un’azienda specializzata in bioanalisi e farmacocinetica certificate GLP e conformi alle GCP per l’analisi e la quantificazione di piccole e grandi molecole, enzimi e oligonucleotidi. Per saperne di più sui servizi di bioanalisi e sulle attività avanzate di PROLYTIC su DNA/RNA , clicca qui oppure contattaci all’indirizzo info@prolytic.de .
