Le prix Nobel de médecine 2024 récompense enfin une molécule longtemps négligée : le microARN (miARN). Cette année, il est décerné aux scientifiques Victor Ambros et Gary Ruvkun pour leurs travaux sur la découverte et la caractérisation des microARN et leur rôle dans la régulation de l’expression des gènes.
Pendant des décennies, les microARN ont été considérés comme des « déchets biologiques » et on leur a attribué peu d’importance fonctionnelle. Mais aujourd’hui, grâce à une meilleure compréhension de la façon dont ces petites molécules peuvent influencer les maladies ou servir de biomarqueurs génétiques, les microARN occupent une place centrale dans l’innovation diagnostique et thérapeutique.
Notre site allemand (anciennement Prolytic) est un pionnier dans le domaine de la bioanalyse des miRNA depuis 2016. Nous nous positionnons donc comme des innovateurs dans ce domaine, en développant et en validant des méthodes de quantification des miRNA conformément aux directives BPL.
Dans cet article, nous explorons ce qu’est le miRNA, ses fonctions et ses possibilités thérapeutiques, ainsi que la manière dont nous gérons son analyse dans nos laboratoires.
Qu’est-ce qu’un microARN ? Fonctions et possibilités thérapeutiques
Les microARN (miARN) sont de petits ARN monocaténaires, généralement longs de 20 à 24 nucléotides, qui ne codent pas pour des protéines. Ils régulent l’expression des gènes, déterminant quels gènes sont activés ou désactivés au sein de la cellule. Cette fonction essentielle intervient dans la régulation de processus cellulaires tels que la croissance, la différenciation et la mort cellulaires.
De ce fait, les microARN (miARN) présentent un avenir prometteur en tant que biomarqueurs pour diverses maladies dans les années à venir. Certains miARN apparaissent à des niveaux spécifiques suite à l’apparition de certaines pathologies ; ils peuvent donc être utilisés comme marqueurs diagnostiques précoces et précis. C’est pourquoi ils jouent un rôle essentiel en tant que biomarqueurs potentiels dans des domaines tels que l’oncologie ou la médecine cardiovasculaire, où un diagnostic précoce est crucial.
Outre les biomarqueurs génétiques, les thérapies à base de microARN (miARN) sont également étudiées pour leur potentiel thérapeutique. Les scientifiques et les chercheurs s’efforcent de comprendre comment imiter ou inhiber certains miARN afin de moduler l’expression des gènes et de cibler des maladies telles que le cancer ou les maladies génétiques. De fait, des essais cliniques ont été enregistrés pour traiter des affections comme l’hépatite C.
Ce prix Nobel met en lumière l’importance de ces minuscules molécules et leur utilisation comme biomarqueurs pour le diagnostic précoce, ainsi que leur potentiel pour transformer les approches thérapeutiques personnalisées. À ce jour, aucun médicament à base de microARN n’est approuvé par la FDA, mais l’attention suscitée par ce prix, conjuguée aux progrès technologiques, laisse entrevoir un avenir prometteur.
Kymos Group et miRNA : un engagement envers l’innovation
Alors que les recherches sur les microARN n’en étaient qu’à leurs balbutiements et que la communauté scientifique évaluait encore le potentiel de ces molécules, notre site allemand a reconnu que la recherche sur les microARN deviendrait un élément central de la médecine moléculaire à l’avenir.
Forts de l’expertise de notre département de bioanalyse des acides nucléiques et grâce à la collaboration de l’Université technique de Darmstadt et du gouvernement allemand, nous avons entrepris en 2016 le développement et la validation de méthodes bioanalytiques spécifiquement conçues pour la quantification des microARN, nous positionnant ainsi comme pionniers dans ce domaine. Ces travaux ont abouti à l’obtention d’un doctorat.
Bien que l’analyse des ARNm et des miARN puisse être réalisée par de nombreux laboratoires, il est beaucoup plus difficile de trouver des méthodes de quantification robustes. Notre site en Allemagne propose des méthodes validées qui garantissent l’exactitude et la reproductibilité des analyses, dans le respect des Bonnes Pratiques de Laboratoire (BPL).
Ceci est garanti grâce à notre équipe d’acides nucléiques en Allemagne, qui compte des experts possédant des années d’expérience dans le travail avec l’ADN et l’ARN, et qui ont concentré leurs efforts sur le développement et la validation de méthodes standardisées et reproductibles pour une grande variété d’oligonucléotides.
Quantification des microARN : Nos experts en RT-qPCR
Comme nous l’avons vu précédemment, la quantification précise des microARN exige des scientifiques spécialisés, ainsi que des techniques et des équipements de pointe. Ces molécules sont présentes en quantités infimes dans les échantillons biologiques, et même de légères variations de leur concentration peuvent être déterminantes pour le diagnostic d’une maladie.
Notre site allemand est spécialisé dans la RT-qPCR (PCR quantitative après transcription inverse), une technique parfaitement adaptée à l’analyse des microARN. Cette technique spécifique offre la précision, la sensibilité et la spécificité requises pour quantifier et mesurer avec exactitude les plus faibles quantités de microARN.
L’association de la RT-qPCR à notre expérience de plusieurs décennies auprès de grands groupes pharmaceutiques, de PME de biotechnologie et d’innovateurs en thérapie génique garantit la robustesse, la fiabilité et l’adéquation clinique de nos méthodes. Le groupe Kymos maîtrise également le transfert de méthodes et la R&D fondamentale pour le développement de méthodes bioanalytiques d’acides nucléiques, de la conception à la mise au point, pour l’analyse des microARN (miARN), mais aussi d’autres acides nucléiques tels que les ARNm, les siARN, les aptamères, les antagomiRs ou l’ADN.
Conclusions
L’avenir de la recherche sur les microARN est extrêmement prometteur. À mesure que nos connaissances sur les microARN progressent, les possibilités d’application de ces molécules au diagnostic précoce et aux thérapies ciblées s’accroissent également. Dans cette perspective, les microARN pourraient offrir de nouvelles approches pour la détection précoce des maladies, le suivi de leur évolution et leur traitement, en ciblant directement leurs causes profondes grâce à des thérapies personnalisées adaptées au profil génétique de chaque individu.
Nous sommes fiers d’affirmer que le groupe Kymos, et plus particulièrement notre site allemand, a contribué au succès de cette molécule, dont l’importance était jusqu’alors insoupçonnée. Forts de notre expérience dans l’anticipation des avancées scientifiques et de notre engagement à faciliter le passage de la découverte scientifique à l’application clinique, nous sommes prêts à accompagner la prochaine vague de progrès dans le domaine des microARN et de l’ARN.
Enfin, nous tenons à féliciter Victor Ambros et Gary Ruvkun pour leur prix Nobel, car cette récompense reconnaît à la fois leurs travaux et l’importance des microARN.
Pour plus d’informations sur ces avancées ou pour toute assistance concernant vos projets sur les acides nucléiques, veuillez contacter commercial@kymos.com . Nous serons ravis de vous fournir des conseils et un soutien personnalisés.
