Der Nobelpreis für Medizin 2024 würdigt ein lange vernachlässigtes Molekül: die microRNA (miRNA). In diesem Jahr geht der Preis an die Wissenschaftler und Forscher Victor Ambros und Gary Ruvkun für die Entdeckung und Charakterisierung von microRNAs und deren Rolle bei der Genexpressionsregulation.
Jahrzehntelang galt miRNA als „biologischer Abfall“ und wurde als funktionell unbedeutend abgetan. Doch heute, da Forscher immer besser verstehen, wie diese kleinen Moleküle Krankheiten beeinflussen oder als genetische Biomarker fungieren können, rückt miRNA in den Mittelpunkt diagnostischer und therapeutischer Innovationen.
Unser deutscher Standort (ehemals Prolytic) ist seit 2016 ein Pionier auf dem Gebiet der miRNA-Bioanalytik. Daher positionieren wir uns als Innovatoren in diesem Bereich und entwickeln und validieren Methoden zur Quantifizierung von miRNA gemäß den GLP-Richtlinien.
Im vorliegenden Artikel gehen wir der Frage nach, was miRNA ist, welche Funktionen sie hat und welche therapeutischen Möglichkeiten sich ihr bieten, und wie wir ihre Analyse in unseren Laboren durchführen.
Was ist miRNA? Funktionen und therapeutische Möglichkeiten
miRNAs sind kleine, einzelsträngige RNAs mit einer typischen Länge von 20–24 Nukleotiden, die nicht für Proteine kodieren. Sie regulieren die Genexpression, indem sie steuern, welche Gene in der Zelle „ein-“ oder „ausgeschaltet“ werden. Diese Schlüsselfunktion spielt eine wichtige Rolle bei der Regulation zellulärer Prozesse wie normalem Zellwachstum, Differenzierung und Zelltod.
Daher besteht für miRNAs in den kommenden Jahren ein großes Potenzial als Biomarker für eine Vielzahl von Erkrankungen. Einige miRNAs treten in bestimmten Konzentrationen im Verlauf von Krankheiten auf; daher können diese miRNAs als frühe und präzise diagnostische Marker eingesetzt werden. Aus diesem Grund spielen sie eine wichtige Rolle als potenzielle Biomarker in Bereichen wie der Onkologie oder der Kardiologie, wo eine frühzeitige Diagnose von entscheidender Bedeutung ist.
Neben genetischen Biomarkern werden auch miRNA-Therapien hinsichtlich ihres therapeutischen Potenzials erforscht. Wissenschaftler untersuchen, wie bestimmte miRNAs nachgeahmt oder gehemmt werden können, um die Genexpression zu modulieren und Krankheiten wie Krebs oder genetische Störungen gezielt zu behandeln. Tatsächlich wurden bereits einige klinische Studien zur Behandlung von Erkrankungen wie Hepatitis C registriert.
Dieser Nobelpreis unterstreicht die Bedeutung dieser winzigen Moleküle und ihren Einsatz als Biomarker für die Früherkennung sowie ihr Potenzial, personalisierte Therapieansätze grundlegend zu verändern. Bislang sind zwar noch keine miRNA-basierten Medikamente von der FDA zugelassen, doch die Aufmerksamkeit, die dieser Preis mit sich bringt, und die technologischen Fortschritte lassen auf eine vielversprechende Zukunft hoffen.
Kymos Group und miRNA: Ein Bekenntnis zu Innovation
Während die Erforschung von miRNAs noch in den Anfängen steckte und die wissenschaftliche Gemeinschaft das Potenzial dieser Moleküle noch bewertete, erkannte unser Standort in Deutschland bereits, dass die miRNA-Forschung in der molekularen Medizin der Zukunft eine zentrale Rolle spielen würde.
Aufbauend auf der Erfahrung unserer Abteilung für Nukleinsäure-Bioanalyse und in Zusammenarbeit mit der Technischen Universität Darmstadt und der Bundesregierung begannen wir 2016 mit der Entwicklung und Validierung bioanalytischer Methoden speziell für die miRNA-Quantifizierung und positionierten uns damit frühzeitig als Vorreiter auf diesem Gebiet. Aus dieser Forschung ging auch eine Promotion hervor.
Die Analyse von mRNAs und miRNAs wird zwar von vielen Laboren durchgeführt, doch die Etablierung robuster Quantifizierungsmethoden gestaltet sich deutlich schwieriger. Unser Standort in Deutschland bietet validierte Methoden, die Genauigkeit und Reproduzierbarkeit gewährleisten und den Richtlinien der Guten Laborpraxis (GLP) entsprechen.
Dies wird durch unser Nukleinsäure-Team in Deutschland gewährleistet, das über Experten verfügt, die jahrelange Erfahrung in der Arbeit mit DNA und RNA haben und sich auf die Entwicklung und Validierung standardisierter und reproduzierbarer Methoden für eine große Vielfalt von Oligonukleotiden konzentriert haben.
miRNA-Quantifizierung: Unsere Experten für RT-qPCR
Wie bereits erwähnt, erfordert die präzise Quantifizierung von miRNA spezialisierte Wissenschaftler sowie modernste Techniken und Geräte. Diese Moleküle kommen in biologischen Proben nur in extrem geringen Mengen vor, und selbst geringfügige Veränderungen des miRNA-Spiegels können für die Diagnose einer Krankheit von Bedeutung sein.
Unser Standort in Deutschland ist auf die quantitative Reverse-Transkriptase-PCR (RT-qPCR) spezialisiert, eine Technik, die sich ideal für die miRNA-Analyse eignet. Diese spezielle Technik bietet die erforderliche Präzision, Sensitivität und Spezifität, um selbst geringste Mengen an miRNA exakt zu quantifizieren und zu messen.
Die Kombination von RT-qPCR mit unserer jahrzehntelangen Erfahrung in der Zusammenarbeit mit großen Pharmaunternehmen, kleinen Biotech-Firmen und innovativen Gentherapie-Unternehmen gewährleistet robuste, zuverlässige und klinisch anwendbare Methoden. Die Kymos Group verfügt zudem über umfassende Expertise im Methodentransfer und in der Grundlagenforschung für die Entwicklung bioanalytischer Nukleinsäuremethoden von Grund auf. Diese Methoden eignen sich für die Analyse von miRNA, aber auch anderer Nukleinsäuren wie mRNA, siRNA, Aptameren, AntagomiRs oder DNA.
Schlussfolgerungen
Die Zukunft der miRNA-Forschung birgt großes Potenzial. Mit zunehmendem Wissen über miRNAs erweitern sich auch die Möglichkeiten, diese Moleküle in der Früherkennung und gezielten Therapie einzusetzen. In dieser Zukunftsperspektive könnten miRNAs neuartige Wege zur Früherkennung von Krankheiten, zur Überwachung des Krankheitsverlaufs und zur Behandlung von Krankheiten eröffnen, indem sie dank personalisierter, auf das genetische Profil zugeschnittener Therapien direkt die Ursachen angreifen.
Wir sind stolz darauf, dass die Kymos Group und insbesondere unser Standort in Deutschland zum Erfolg dieses zuvor als selbstverständlich geltenden Moleküls beigetragen haben. Dank unserer langjährigen Erfahrung in der Antizipation wissenschaftlicher Fortschritte und unserem Engagement, die Lücke zwischen wissenschaftlicher Entdeckung und klinischer Anwendung zu schließen, sind wir bestens gerüstet, die nächste Welle von miRNA- und RNA-Innovationen zu unterstützen.
Zum Schluss möchten wir Victor Ambros und Gary Ruvkun zu ihrem Nobelpreis gratulieren, da diese Auszeichnung sowohl ihre Arbeit als auch die Bedeutung von miRNA würdigt.
Benötigen Sie weitere Informationen zu diesen Entwicklungen oder Unterstützung bei Ihren Nukleinsäureprojekten? Dann kontaktieren Sie uns bitte unter commercial@kymos.com . Wir beraten und unterstützen Sie gerne ausführlich.
